Ученые из США нашли способ вылечить сахарный диабет первого типа с помощью однократной инфузии стволово-клеточной терапии. Через год после лечения 10 из 12 пациентов больше не нуждаются в инсулине. Остальным двум требуются значительно меньшие дозы, пишет New York Times.
Экспериментальное лечение под названием Zimislecel, разработанное компанией Vertex Pharmaceuticals из Бостона, включает стволовые клетки, которые ученые стимулировали к превращению в островковые клетки поджелудочной железы, регулирующие уровень глюкозы в крови. Новые островковые клетки были введены в организм и достигли печени, где прижились.
Исследование было представлено на ежегодной конференции Американской диабетической ассоциации и опубликовано онлайн в журнале The New England Journal of Medicine.
Компания Vertex отказалась объявлять стоимость лечения до его одобрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Представительница Vertex заявила, что у компании имеются данные только по изученной группе пациентов, поэтому пока невозможно сказать, поможет ли препарат другим людям с диабетом 1 типа.
«Около двух миллионов американцев страдают диабетом 1 типа, который возникает, когда иммунная система разрушает островковые клетки. Подгруппа этих клеток — бета-клетки — вырабатывает инсулин. Без инсулина глюкоза не может проникать в клетки. Пациенты с диабетом 1 типа вынуждены вводить точно рассчитанные дозы гормона, чтобы компенсировать нехватку инсулина в организме.
Диабет 1 типа отличается от более распространённого диабета 2 типа, который обычно развивается в более позднем возрасте. Контроль уровня инсулина требует постоянных и часто дорогостоящих усилий», – говорится в статье.
Пациенты, участвовавшие в исследовании, входят в число примерно 30% людей с диабетом 1 типа, у которых развивается осложнение — гипогликемическая неосознанность. У таких пациентов отсутствуют предупреждающие признаки резкого падения уровня глюкозы в крови. У них нет обычных симптомов, таких как дрожь или потливость, которые сигнализируют о необходимости срочного приёма глюкозы. Пациенты с гипогликемической неосознанностью могут внезапно потерять сознание, получить судороги или даже умереть.
«Это пугающий образ жизни», — сказал доктор Тревор Райхман, директор программы трансплантации поджелудочной железы и островковых клеток в Университетской клинике в Торонто и первый автор исследования. — «Ты беспокоишься каждый день с утра до вечера — какой твой уровень глюкозы, что ты ешь, когда ты занимаешься спортом».
Пациенты в исследовании начали нуждаться в меньшем количестве инсулина уже через несколько месяцев после инфузии новых островковых клеток, и большинство полностью перестало нуждаться в инсулине примерно через полгода, отметил доктор Райхман.
Он также сообщил, что приступы гипогликемии у пациентов прекратились в течение первых 90 дней после начала лечения.
Если положительные результаты сохранятся, компания планирует подать заявку на одобрение препарата в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) уже в следующем году.
Однако участники исследования должны были постоянно принимать препараты, подавляющие иммунную систему, чтобы она не разрушила новые клетки. Отмечается, что подавление иммунитета повышает риск инфекций и со временем может увеличить риск развития рака.
«Считается, что такая иммуносупрессия менее опасна, чем та, что мы обычно применяем при трансплантациях почек, сердец и лёгких, но мы не будем уверены в этом ещё долгие годы», — сказал доктор Хирш.
По словам представительницы Vertex, возможно, пациентам придётся принимать иммуносупрессивные препараты всю оставшуюся жизнь.
Команде ученых понадобилось 20 лет кропотливой, повторяющейся, порой разочаровывающей работы, чтобы найти правильную химическую комбинацию, превращающую стволовые клетки в островковые. Гарвард и другие учреждения потратили на это исследование около 50 миллионов долларов.
Первым пациентом, получившим экспериментальную терапию, был Брайан Шелтон, которому сделали инфузию в 2021 году.
Он страдал от резких падений уровня сахара в крови, из-за которых терял сознание. Однажды он врезался на мотоцикле в стену, а в другой раз потерял сознание во дворе во время своей работы по доставке почты.
Инфузия вылечила его, но вскоре после этого он умер от симптомов деменции, которые, по словам компании Vertex, начались ещё до начала лечения.
Набор 12 пациентов, описанных в новом отчете, продвигался медленно, рассказал доктор Райхман, из-за строгих критериев включения. Некоторые из тех, кто подходил по требованиям, отказались участвовать, узнав, что им придётся принимать иммунодепрессанты.
Одна из участниц, Аманда Смит, 36-летняя медсестра из Лондона, сказала, что сразу согласилась участвовать в испытании. Через шесть месяцев после инфузии ей больше не нужен инсулин. «Это как новая жизнь», — сказала она.
Комментарии (0)